Обещаващ нов метод за трансплантация на кръвни стволови клетки

Харвардския институт за стволови клетки публикува първите резултати от клиничните проучвания на обещаващ нов метод за трансплантация на кръвни стволови клетки.

 

Те започват с откритие при рибата зебра през 2007 г., а сега учените от Харвардския институт за стволови клетки (HSCI) са публикували първите резултати от фаза 1Б на кличнично изледване на хора, при които е приложено лечение чрез трансплантация на кръвни стволови клетки. Това е първият случай, в който Харвардския институт за стволови клетки не само е направил откритие в лабораторни условия, но и го е пренесъл в клинични условия, изпълнявайки поетите пред Харвард ангажименти при основаването на института преди девет години.

 

Фаза 1Б е проучването на безопастността при трансплантация на стволови клетки от кръвта на пъпна връв, за лечение на левкемия и лимфома в Dana-Farber Cancer Institute and Massachusetts General Hospital (MGH). Проучването е проведено при 12 възрастни пациенти, а резултатите от него са публикувани в списание „Blood”. Всеки пациент получил две пълни единици от кръв на пъпна връв – една нетретирана, и друга – обработена с малка молекула 16,16-диметил простагладин Е2 (dmPGE2). При всички 12 пациента се наблюдавало възстановяване на имунната система и обновяване на формирането на кръвта. 10 от 12-те пациенти са формирали кръвни клетки, извлечени единствено от kdmPGE2-обработена единица кръв от пъпна връв.

 

стволови клетки, пъпна връв, cryo-save

 

Клиничните тестове сега навлизат във фаза 2, която ще оцени ефикасността на лечението в 8 медицински центъра с 60 пациенти. Резултатите се очакват в рамките на 18 до 24 месеца.

 

Голяма част от работата по това проучване е извършено под егидата на Харвардския институт за стволови клетки, но резултатите зависят от сътрудничеството на учени в различните подразделения на Харвардския университет, който в този случай е и индустриален партньор:

 

• Първоначалните открития са направени в лабораторията на Leonard Zon, председател на изпълнителният комитет на Харвардския институт за стволови клетки и професор по стволови клетки и регенативна биология в Харвард, който изучава образуването на кръвните клетки при рибата зебра в Детската болница в Бостън.

 

• Клинични изледвания са проведени в Dana-Farber and MGH, водени от хематологичния онколог и член на филиал на Харвардския институт за стволови клетки – Corey Gutler, и

 

• Fate Therapeutics, в Сан Диего – биофармацевтичното дружество, на което Zon е основател, спонсорира изследването на нови лекарствени приложения, при които е проведена клиничната програма. Също така те тълкуват резултатите от научните изследвания от лабораторията за клинични изследвания.

 

„Най-вълнуващата част от всичко това беше сътрудничеството между лабораторията, клиниката и индустрията, защото не се очакваше да осъществим толкова близко взаимодействие в това проучване”, казва Кътлър. „Фактът, че ние успяхме да приложим нечие научно откритие в практиката с пациентите, само на няколко стотин метра едни от други, е красотата на нашата работа”.

 

Трансплантацията на кръв от пъпна връв е подобна на трансплантацията на костен мозък. Кръвните стволови клетки се получават от кръв от пъпната връв на новородени. Едно от техните предимства е, че не е необходимо 100%-вото съвпадение между донора и реципиента, тъй като потенциалното отхвърляне на трансплантираната тъкан е по-рядко. Въпреки че при 10-20% от процедурите за трансплантация на стволови клетки се използват такива от кръвта от пъпна връв, присаждането им е по-трудно, тъй като броят им в пъпната връв на донора е далеч, по-малък отколкото при даряване на стволови клетки от възрастен донор на костен мозък.

 

стволови клетки, пъпна връв, cryo-save

 

Трансплантацията на стволови клетки от кръвта на пъпна връв се проваля в около 10% от опитите. Така че нарастващия успех на процедурата значително ще помогне на пациентите, които нямат възрастни донори на костен мозък. Повишаването на процента присаждания, ще позволи използването на по-малко единици кръв от пъпна връв, увеличавайки броя на даряванията, които помагат на пациентите.

 

След като Fate Therapeutics получава зелена светлина за опити от страна на Щатската комисия по Храните и Лекарствата и институционалното мнение на съвета Dana-Faber, пълната обработка на кръв от пъпна връв е била направена в болницата Cell Manipulation Core Facility, ръководена от член на изпълнителния комитет HSCI – Jerome Ritz. Проучването се натъква на пречка – след като опитите с първите 9 пациента се провалят.

 

„Първоначалните резултати бяха много разочароващи”, казва Кътлър. „Върнахме се на чертожната дъска и се опитахме да разберем защо се случва това. Оказа се, че някои от лабораторните условия просто не са оптимизирани. Причината за това до голяма степен се дължи на факта, че когато правим нещо в лабораторията с хора, условията са малко по-различни.”

 

Fate Therapeutics открили, че човешката кръв от пъпна връв се обработва при температура от 4 градуса по Целзии – твърде ниска, за да могат простангландините да активират биологично стволовите клетки и да подобрят присадителните им свойства. Освен това дружеството демонстрира, че извършването на инкубиране на хемопоетични стволови клетки при 37 градуса по Целзии и увеличаване на инкубационния период от 1 на 2 часа, предизвиква много по-силен отговор на генната и протеинова експресия, което корелира с подобряването на присаждането при животински модели.

 

При провеждане на втората кохорта на фаза 1Б, която включва 12 пациента, dmPGE2 повлиява на подобряването на свойствата на присаждане на стволовите клетки от кръвта на пъпна връв в човешкото тяло. Учените преценяват, че е безопасно да продължат към фаза 2.

 

„Това е може би е най-вълнуващото нещо, което някога съм правил”, казва Zon. „По принцип, да видите нещо излязло от вашата лаборатория и след това да изминете целия път до кличничното тестване е доста забележително и удовлетворяващо”.

 

Изледването е финансирано от Националния институт по здравеопазване, Медицинския институт Хауърд Хюз, the Stem Cell Cyclists of the Pan-Mass Challenge, and the Patrick Carney Foundation.

 

Автор: Joseph Caputo – кореспондент на Harvard

 

Материалът е любезно предоставен от:

 

 

Превод и обработка: Екипът на "Мама, татко и аз"

 

Снимки: fotographic1980, ponsulak, Idea go FreeDigitalPhotos.net

Добави коментар